膠質母細胞瘤（glioblastoma）是最致命的一種腦癌，確診後一般只能活12～15個月。科學家意外地找到一種關鍵基因，它完全阻斷了小鼠體內的膠質母細胞瘤，而且對健康細胞沒有影響。
目前治療膠質母細胞瘤通常採用放射治療，配合使用帝盟多膠囊（temozolomide），患者的壽命得到延長2.5個月已經算是成功的治療。因此，研究人員都希望能找到更有效的治療辦法。
這項新研究發現，基因AVIL是膠質母細胞瘤細胞存活的關鍵。沒有了這種基因，癌細胞就死亡。
致癌基因是天然基因失控導致癌症。AVIL通常情況下幫助細胞維持它們的大小和形狀。但是在多種因素的作用下，這個基因被過度激發，導致出現癌細胞並擴散。
這項研究發現阻斷這個基因，可完全摧毀實驗室小鼠體內的膠質母細胞瘤，而且不影響健康細胞。這說明，標靶這個基因是一種很有希望的新療法。
研究人員是在研究一種罕見的兒童癌症橫紋肌肉瘤（RMS）的時候意外地發現這個基因。一般來說兒童癌症更易於研究，涉及的變異基因數量比成年人少。
研究中他們發現AVIL基因異常，這讓他們想到檢查這個基因是否在成年人癌症中也起作用。結果顯示的確如此。
研究人員認為，他們找到這個基因的方法可用於發現更多其它基因，希望能為多種癌症開發新的療法。
主要研究者之一維吉尼亞大學醫學院研究員李輝（Hui Li，譯音）說：「很多人以為科學家現在已經發現了所有重要的致癌基因，而我們從研究兒童癌症的一個結構變異，發現了一個全新的致癌基因及其信號通路。以前很多重要的癌症發現也是從兒童癌症研究啟發得到。我們認為這個策略可用於研究其他成年人的癌症。」
